La Organización Mundial de la Salud (OMS) estima que hay entre 6 y 7 mil enfermedades raras en el mundo. Estas afectan a más de 230 millones de niños, adolescentes y adultos a nivel mundial.
En Estados Unidos, según el Centro de Información sobre Enfermedades Genéticas y Raras (GARD, por sus siglas en inglés), hay 30 millones en esta situación y que los principales retos están en el acceso a la información de estas enfermedades, además de recibir un diagnóstico oportuno.
En este sentido, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) implementará medidas para mitigar el problema.
De acuerdo al comunicado consultado por NotiPress, la FDA planifica lanzar un programa piloto que permitirá a un número limitado de empresas patrocinadoras tener trato directo con la organización y facilitar el desarrollo clínico. El Programa Piloto de Apoyo a los Ensayos Clínicos para el Avance de la Terapéutica de Enfermedades Raras (START) dará asesoramiento para el diseño de estudios clínicos, elección del grupo de control y ajuste de la elección de la población de pacientes.
Se consideran enfermedades raras o poco comunes cuando se presentan en no más de cinco casos por cada 10 habitantes. Además de que tienen una alta tasa de mortalidad, pero baja prevalencia. Tienen un alto nivel de complejidad clínica, la cual dificulta su diagnóstico y reconocimiento. Entre las más comunes están:
- Narcolepsia
- Colangitis biliar primaria
- Enfermedad de Fabry
- Fibrosis quística
- Hemofilia
- Síndrome de vómitos cíclicos
- Mastocitosis cutánea
- Artrogriposis múltiple congénita
Esperamos que la información obtenida de este piloto proporcione información sobre la mejor manera de facilitar un desarrollo más eficiente de terapias que potencialmente salvan vidas con indicaciones de enfermedades raras y ayude a los patrocinadores a generar datos convincentes y de alta calidad para apoyar una futura aplicación de marketing», comentó Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
El programa estará abierto a patrocinadores de productos en ensayos clínicos actuales bajo una aplicación activa de Nuevos Medicamentos en Investigación (IND), regulada por el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) o el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER).
Además, deben ser una terapia génica o celular destinada a abordar una necesidad médica insatisfecha como tratamiento para una enfermedad rara o condición grave, que es probable que conduzca a una discapacidad o muerte significativa dentro de la primera década de vida.
El producto debe estar destinado a tratar afecciones neurodegenerativas raras, incluidas las de tipo metabólico genético raro.
START estará abierto para recibir solicitudes del 2 de enero de 2024 al primero de marzo del mismo año. La selección se hará en función de la preparación de la solicitud, por ejemplo, patrocinadores que demuestren tener la capacidad de avanzar su programa de desarrollo hacia una aplicación de marketing.
La agencia seleccionará hasta tres participantes para cada centro. Después de una evaluación de este piloto y los comentarios de los seleccionados, la agencia puede considerar una segunda iteración, que se anunciará en el Registro Federal posteriormente.
Fuente Diario de Salud
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